Что говорят критики ускоренной процедуры:
Использование суррогатных критериев и неопределенность баланса «польза-риск»: решение об одобрении препарата базируется на суррогатных критериях (это лабораторные критерии и маркеры, которые только предполагают наличие клинической пользы для пациента). В итоге далеко не всегда в последующих исследованиях эта клиническая польза и безопасность для пациентов были доказаны. Если совсем упрощать: препарат часто одобряется, потому что «может быть помогает и наверное не до смерти вредит, но ничего лучше у нас нет».
Отклонения от текущей регуляторной практики: описаны случаи, когда препараты получали одобрение, несмотря на отрицательные заключения соответствующих консультативных комитетов FDA, или на неполных данных. Часть из таких случаев расценивается как политически или финансово мотированная, особенно в ситуациях, когда лечение отсутствует (и вывод препарата на рынок гарантирует получение суперприбыли)
Отсутствие постоянства и контроля: было показано, что при регистрации «однотипных» препаратов могли использоваться различные подходы, дополнительные незапланированные анализы, решения могли приниматься при отсутствии достаточной документации (что привело к расследованиям на уровне Конгресса).
Неопределенность после регистрации: несмотря на вроде бы обязательность проведения последующих исследований, они далеко не всегда проводятся, их сроки часто затягиваются, они могут спланированы с использованием не таких строгих подходов, как при обычной процедуре, что опять приводит к вопросу о достаточности данных для выводов о балансе «польза-риск». При этом процедура отзыва с рынка таких препаратов суперсложна и, как правило, длительна. В итоге некоторые препараты годами остаются на рынке без убедительных доказательств их пользы / безопасности, а компании продолжают получать прибыль (и не маленькую).
Цена: препараты, зарегистрированные по ускоренной процедуре, часто начинают свое «победное шествие» с супервысоких цен. В одном из анализов было показано, что стоимость таких препаратов выросла в среднем на 26% по сравнению с «обычными».
Проблема общественного доверия и пациентских сообществ: каждый случай отзыва препарата с рынка, скандалов с безопасностью / эффективностью приводит к снижению доверия общества к решениям регуляторов по всему миру. При этом сами пациенты и их семьи часто встают на сторону фаркомпаний, надеясь на прорывные технологии и прогресс, склоняясь больше к критике регуляторов, нежели компаний.
У сторонников же, по своей сути, один, но мощный аргумент, не меняющийся де факто с момента внедрения процедуры в 1992 году: ранний доступ пациентов к терапии, которая, на основании имеющихся на момент ее одобрения данных, может им помочь. При условии, что других вариантов нет.
Эту точку зрения поддерживают многие семьи со страдающими мальчиками, которые своими глазами видели улучшение состояния своих детей на фоне применения Elevidys. У них один вопрос: почему, если конкретно моему ребенку это лечение помогло, мы, как его родители, осознавая все риски, не можем принять решение о продолжении или отказе от терапии самостоятельно? «Мне все равно, что вы там думаете про жесткие или суррогатные доказательства. Моему сыну это помогло. Почему нас теперь этого лишают?» - спросила одна из матерей в посвященной этой ситуации передаче. Точно также думают многие онкологические пациенты, семьи с детьми, страдающими другими редкими заболеваниями… Точно также, как несколько десятилетий назад больные СПИДом требовали: «если мы все равно умираем, дайте нам попробовать. Это - наша жизнь, наше решение».
Найти золотую середину в этих позициях объективно крайне сложно.
🐁подписаться на канал
Использование суррогатных критериев и неопределенность баланса «польза-риск»: решение об одобрении препарата базируется на суррогатных критериях (это лабораторные критерии и маркеры, которые только предполагают наличие клинической пользы для пациента). В итоге далеко не всегда в последующих исследованиях эта клиническая польза и безопасность для пациентов были доказаны. Если совсем упрощать: препарат часто одобряется, потому что «может быть помогает и наверное не до смерти вредит, но ничего лучше у нас нет».
Отклонения от текущей регуляторной практики: описаны случаи, когда препараты получали одобрение, несмотря на отрицательные заключения соответствующих консультативных комитетов FDA, или на неполных данных. Часть из таких случаев расценивается как политически или финансово мотированная, особенно в ситуациях, когда лечение отсутствует (и вывод препарата на рынок гарантирует получение суперприбыли)
Отсутствие постоянства и контроля: было показано, что при регистрации «однотипных» препаратов могли использоваться различные подходы, дополнительные незапланированные анализы, решения могли приниматься при отсутствии достаточной документации (что привело к расследованиям на уровне Конгресса).
Неопределенность после регистрации: несмотря на вроде бы обязательность проведения последующих исследований, они далеко не всегда проводятся, их сроки часто затягиваются, они могут спланированы с использованием не таких строгих подходов, как при обычной процедуре, что опять приводит к вопросу о достаточности данных для выводов о балансе «польза-риск». При этом процедура отзыва с рынка таких препаратов суперсложна и, как правило, длительна. В итоге некоторые препараты годами остаются на рынке без убедительных доказательств их пользы / безопасности, а компании продолжают получать прибыль (и не маленькую).
Цена: препараты, зарегистрированные по ускоренной процедуре, часто начинают свое «победное шествие» с супервысоких цен. В одном из анализов было показано, что стоимость таких препаратов выросла в среднем на 26% по сравнению с «обычными».
Проблема общественного доверия и пациентских сообществ: каждый случай отзыва препарата с рынка, скандалов с безопасностью / эффективностью приводит к снижению доверия общества к решениям регуляторов по всему миру. При этом сами пациенты и их семьи часто встают на сторону фаркомпаний, надеясь на прорывные технологии и прогресс, склоняясь больше к критике регуляторов, нежели компаний.
У сторонников же, по своей сути, один, но мощный аргумент, не меняющийся де факто с момента внедрения процедуры в 1992 году: ранний доступ пациентов к терапии, которая, на основании имеющихся на момент ее одобрения данных, может им помочь. При условии, что других вариантов нет.
Эту точку зрения поддерживают многие семьи со страдающими мальчиками, которые своими глазами видели улучшение состояния своих детей на фоне применения Elevidys. У них один вопрос: почему, если конкретно моему ребенку это лечение помогло, мы, как его родители, осознавая все риски, не можем принять решение о продолжении или отказе от терапии самостоятельно? «Мне все равно, что вы там думаете про жесткие или суррогатные доказательства. Моему сыну это помогло. Почему нас теперь этого лишают?» - спросила одна из матерей в посвященной этой ситуации передаче. Точно также думают многие онкологические пациенты, семьи с детьми, страдающими другими редкими заболеваниями… Точно также, как несколько десятилетий назад больные СПИДом требовали: «если мы все равно умираем, дайте нам попробовать. Это - наша жизнь, наше решение».
Найти золотую середину в этих позициях объективно крайне сложно.
🐁подписаться на канал