#Фарма
#Медицина
#Формула
Лекарство есть нет
Бывает ли так: лекарство спасает безнадежных, а компания сворачивает разработку?
Да, и это не редкость. Но чтобы благотворительный фонд выкупил остатки препарата и сам занимался дополнительным тестированием препарата для уточнения срока годности — вот это действительно интересный случай.
Luvelta (лувелтамаб тазевибулин) от Sutro Biopharma. Создавался для рака яичников и редкой формы детского лейкоза («рак крови»).
При этой форме лейкоза химиотерапия помогает лишь в 20% случаев. Luvelta давала клинический ответ у 48% пациентов. Кроме того, достижение ремиссии позволяло тяжелобольным детям дожить и успешно пройти трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток - единственный потенциально излечивающий метод при данном типе рака.
Такой результат воспринимался как прорыв, но есть подвох. Мутация, благодаря которой Luvelta настолько эффективна, встречается у менее чем 100 детей в год во всем мире. Фармкомпания посчитала, что не сможет окупить разработку и производство — даже при ускоренной регистрации.
Кроме того, переносимость и безопасность оставались под сомнением. Да, в 80% случаев препарат вводился амбулаторно, однако частота серьезных побочных эффектов была довольно высокой, включая поражение легких и — в единичных случаях — летальные исходы. Эти сомнения привели к тому, что компания не смогла найти инвесторов.
В итоге, в марте 2025 года в результате масштабного аудита компания принимает решение сменить генерального директора, сократить 50% персонала, остановить производственную линию, предназначенную для выпуска Luvelta, и сосредоточиться на разработке другого, более многообещающего препарата.
И тут случился не обычный поворот: благотворительная организация выкупила все оставшиеся запасы препарата, которых хватит примерно на два года лечения, что по сути, является некоторым признанием эффективности терапии.
Эти два года дают призрачную надежду на то, что что-то изменится в жизни этих детей.
Эта история опять подняла волну обсуждений сразу нескольких проблем:
🔺1. Детская онкология + ультра-редкие мутации = экономические проблемы: разработку препаратов для таких групп мало кто «вывозит». Даже если лекарство работает.
⚖️2. Этическая дилемма: что считать «приемлемой безопасностью»?
У Luvelta была тяжелая побочка и летальные исходы. Но без лечения - смерть, с химиотерапией (тоже с побочными эффектами) - 20% ответа, с Luvelta - до 48%.
Вроде бы выбор очевиден? Нет. Потому что компания Sutro свернула разработку, не дожидаясь вердикта регулятора. Решение приняли инвесторы, оценив риски и (отсутствие) прибыли. Регулятор даже не успел сказать своего слова.
А теперь вопрос: должно ли у государства или регулятора быть право «отбирать» молекулы, от которых отказался бизнес, если они могут спасать жизни?
Например: создавать механизм передачи разработки некоммерческим фондам, университетам или государственным компаниям, чтобы дорабатывать то, что бизнесу невыгодно, но пациентам жизненно необходимо.
Звучит логично. Но есть нюансы: как принудить компании продавать такие молекулы? Кто будет нести ответственность за их отбор? Ну и где в государстве найти деньги на такие разработки? Государственная мошна тоже не резиновая.
Или идти другим путем, снижая преграды, чтобы разработка подобных препаратов не была настолько не выгодной?
У меня ответа нет. Но менее всего мне нравится вариант упрощения разработки за счет снижения требований, а такой выход, увы, тоже обсуждается.
.
🐁подписаться на канал
#Медицина
#Формула
Лекарство есть нет
Бывает ли так: лекарство спасает безнадежных, а компания сворачивает разработку?
Да, и это не редкость. Но чтобы благотворительный фонд выкупил остатки препарата и сам занимался дополнительным тестированием препарата для уточнения срока годности — вот это действительно интересный случай.
Luvelta (лувелтамаб тазевибулин) от Sutro Biopharma. Создавался для рака яичников и редкой формы детского лейкоза («рак крови»).
При этой форме лейкоза химиотерапия помогает лишь в 20% случаев. Luvelta давала клинический ответ у 48% пациентов. Кроме того, достижение ремиссии позволяло тяжелобольным детям дожить и успешно пройти трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток - единственный потенциально излечивающий метод при данном типе рака.
Такой результат воспринимался как прорыв, но есть подвох. Мутация, благодаря которой Luvelta настолько эффективна, встречается у менее чем 100 детей в год во всем мире. Фармкомпания посчитала, что не сможет окупить разработку и производство — даже при ускоренной регистрации.
Кроме того, переносимость и безопасность оставались под сомнением. Да, в 80% случаев препарат вводился амбулаторно, однако частота серьезных побочных эффектов была довольно высокой, включая поражение легких и — в единичных случаях — летальные исходы. Эти сомнения привели к тому, что компания не смогла найти инвесторов.
В итоге, в марте 2025 года в результате масштабного аудита компания принимает решение сменить генерального директора, сократить 50% персонала, остановить производственную линию, предназначенную для выпуска Luvelta, и сосредоточиться на разработке другого, более многообещающего препарата.
И тут случился не обычный поворот: благотворительная организация выкупила все оставшиеся запасы препарата, которых хватит примерно на два года лечения, что по сути, является некоторым признанием эффективности терапии.
Эти два года дают призрачную надежду на то, что что-то изменится в жизни этих детей.
Эта история опять подняла волну обсуждений сразу нескольких проблем:
🔺1. Детская онкология + ультра-редкие мутации = экономические проблемы: разработку препаратов для таких групп мало кто «вывозит». Даже если лекарство работает.
⚖️2. Этическая дилемма: что считать «приемлемой безопасностью»?
У Luvelta была тяжелая побочка и летальные исходы. Но без лечения - смерть, с химиотерапией (тоже с побочными эффектами) - 20% ответа, с Luvelta - до 48%.
Вроде бы выбор очевиден? Нет. Потому что компания Sutro свернула разработку, не дожидаясь вердикта регулятора. Решение приняли инвесторы, оценив риски и (отсутствие) прибыли. Регулятор даже не успел сказать своего слова.
А теперь вопрос: должно ли у государства или регулятора быть право «отбирать» молекулы, от которых отказался бизнес, если они могут спасать жизни?
Например: создавать механизм передачи разработки некоммерческим фондам, университетам или государственным компаниям, чтобы дорабатывать то, что бизнесу невыгодно, но пациентам жизненно необходимо.
Звучит логично. Но есть нюансы: как принудить компании продавать такие молекулы? Кто будет нести ответственность за их отбор? Ну и где в государстве найти деньги на такие разработки? Государственная мошна тоже не резиновая.
Или идти другим путем, снижая преграды, чтобы разработка подобных препаратов не была настолько не выгодной?
У меня ответа нет. Но менее всего мне нравится вариант упрощения разработки за счет снижения требований, а такой выход, увы, тоже обсуждается.
.
🐁подписаться на канал