10. Геномика для трансплантации - Редактирование генов органов для развития трансплантологии.
Трансплантация органов, ставшая значительным достижением медицины во второй половине ХХ века, продолжает развиваться. Эта продолжающаяся эволюция была подчеркнута знаменательной вехой в марте 2024 года: первой успешной трансплантацией нечеловеческой (свиной) почки живому человеку-реципиенту. Этот прогресс обусловлен фундаментальными факторами, такими как наша способность понимать и точно редактировать геном.
Трансплантация органов спасает жизни, но потребность намного превышает доступный пул доноров. Только в США более 100 000 пациентов ожидают трансплантации органов, но в этом году станет доступно только около 30 000 органов.
Для удовлетворения этой потребности на протяжении более трех десятилетий наблюдается устойчивый прогресс в науке, занимающейся трансплантацией органов животных человеку. Благодаря такой технологии, как CRISPR-Cas9, теперь можно проводить множественные генетические манипуляции у одной свиньи, чтобы преодолеть иммунологический барьер (отторжения). К ним относятся вставка генов, которые могут повлиять на функцию пересаженного органа свиньи, и удаление генов вирусов, которые могут заразить пациента, получившего трансплантат свиньи. Хотя некоторые свиньи претерпели до 69 изменений генов, у большинства из них произошло около 10 изменений генов.
Эта способность понимать и точно редактировать геном в сочетании с новыми схемами иммунодепрессивных препаратов позволила выживать приматам, не являющимся человеком, с поддерживающими жизнь почками или сердцем свиней в течение периодов, которые в случае трансплантации почек теперь растягиваются на месяцы или даже годы.
Более того, понимание геномов предлагает гораздо больше, чем просто трансплантацию органов. Более миллиона пациентов в США страдают диабетом 1 типа (ювенильный диабет), а около 30 миллионов страдают диабетом 2 типа, который можно вылечить путем трансплантации островковых клеток поджелудочной железы свиньи (которые производят инсулин). В США более миллиона пациентов страдают изнурительной болезнью Паркинсона.
Имплантация специализированных клеток свиней могла бы улучшить их состояние.
Если «ксенотрансплантация», или трансплантация органов животных человеку, станет распространенной формой терапии, это повлияет не только на качество жизни миллионов пациентов, но также может привести к изменениям в экономике здравоохранения.
Например, может произойти значительное сокращение числа сотрудников, участвующих в программах диализа, и увеличение числа тех, кто занимается всеми аспектами трансплантации органов и клеток, включая разведение свиней. Хотя ксенотрансплантация первоначально будет дорогостоящей, вскоре она может оказаться менее дорогостоящей, чем содержание пациента на длительном диализе или пациента с сердечной недостаточностью, который требует частых неотложных госпитализаций.
Прогресс в лаборатории был достаточно обнадеживающим, что позволило Управлению по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрить трансплантацию сердца свиньи двум живым пациентам (в 2022 и 2023 годах) и трансплантацию почки свиньи одному пациенту (в 2024 году). Хотя реципиенты всех трех трансплантатов, к сожалению, скончались после процедур, траектория донорства человеческих органов указывает на то, что показатели выживаемости значительно улучшатся по мере продвижения исследований и развития технологий.
Ксенотрансплантация поднимает этические вопросы, которые требуют дальнейшего изучения, в идеале со стороны различных лидеров в политике, бизнесе и обществе.
Кроме того, еще необходимо получить огромное количество данных в ходе первоначальных исследований на пациентах, чтобы обеспечить максимальную эффективность лечения.
https://t.me/JetAGI/10010
Трансплантация органов, ставшая значительным достижением медицины во второй половине ХХ века, продолжает развиваться. Эта продолжающаяся эволюция была подчеркнута знаменательной вехой в марте 2024 года: первой успешной трансплантацией нечеловеческой (свиной) почки живому человеку-реципиенту. Этот прогресс обусловлен фундаментальными факторами, такими как наша способность понимать и точно редактировать геном.
Трансплантация органов спасает жизни, но потребность намного превышает доступный пул доноров. Только в США более 100 000 пациентов ожидают трансплантации органов, но в этом году станет доступно только около 30 000 органов.
Для удовлетворения этой потребности на протяжении более трех десятилетий наблюдается устойчивый прогресс в науке, занимающейся трансплантацией органов животных человеку. Благодаря такой технологии, как CRISPR-Cas9, теперь можно проводить множественные генетические манипуляции у одной свиньи, чтобы преодолеть иммунологический барьер (отторжения). К ним относятся вставка генов, которые могут повлиять на функцию пересаженного органа свиньи, и удаление генов вирусов, которые могут заразить пациента, получившего трансплантат свиньи. Хотя некоторые свиньи претерпели до 69 изменений генов, у большинства из них произошло около 10 изменений генов.
Эта способность понимать и точно редактировать геном в сочетании с новыми схемами иммунодепрессивных препаратов позволила выживать приматам, не являющимся человеком, с поддерживающими жизнь почками или сердцем свиней в течение периодов, которые в случае трансплантации почек теперь растягиваются на месяцы или даже годы.
Более того, понимание геномов предлагает гораздо больше, чем просто трансплантацию органов. Более миллиона пациентов в США страдают диабетом 1 типа (ювенильный диабет), а около 30 миллионов страдают диабетом 2 типа, который можно вылечить путем трансплантации островковых клеток поджелудочной железы свиньи (которые производят инсулин). В США более миллиона пациентов страдают изнурительной болезнью Паркинсона.
Имплантация специализированных клеток свиней могла бы улучшить их состояние.
Если «ксенотрансплантация», или трансплантация органов животных человеку, станет распространенной формой терапии, это повлияет не только на качество жизни миллионов пациентов, но также может привести к изменениям в экономике здравоохранения.
Например, может произойти значительное сокращение числа сотрудников, участвующих в программах диализа, и увеличение числа тех, кто занимается всеми аспектами трансплантации органов и клеток, включая разведение свиней. Хотя ксенотрансплантация первоначально будет дорогостоящей, вскоре она может оказаться менее дорогостоящей, чем содержание пациента на длительном диализе или пациента с сердечной недостаточностью, который требует частых неотложных госпитализаций.
Прогресс в лаборатории был достаточно обнадеживающим, что позволило Управлению по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрить трансплантацию сердца свиньи двум живым пациентам (в 2022 и 2023 годах) и трансплантацию почки свиньи одному пациенту (в 2024 году). Хотя реципиенты всех трех трансплантатов, к сожалению, скончались после процедур, траектория донорства человеческих органов указывает на то, что показатели выживаемости значительно улучшатся по мере продвижения исследований и развития технологий.
Ксенотрансплантация поднимает этические вопросы, которые требуют дальнейшего изучения, в идеале со стороны различных лидеров в политике, бизнесе и обществе.
Кроме того, еще необходимо получить огромное количество данных в ходе первоначальных исследований на пациентах, чтобы обеспечить максимальную эффективность лечения.
https://t.me/JetAGI/10010