Снова редактирование in vivo

Компания Verve Therapeutics (NASDAQ: VERV) недавно получила разрешение от FDA на начало клинического исследования системного in vivo редактирования генома у пациентов с редким заболеванием — гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией. Терапия представляет собой одноразовую инъекцию, ведущую к инактивации гена, кодирующего PCSK9. Против этого белка на рынке уже есть несколько антител и РНК-препарат, снижающие уровень ЛПНП-холестерина (ЛПНП — липопротеины низкой плотности), которые назначаются пациентам с сердечно-сосудистыми заболеваниями для профилактики инфарктов и инсультов. Отключение этого гена, видимо, безопасно — есть люди с "природной" мутацией такого плана, у которых вроде наблюдаются только положительные эффекты.

Я ожидал этого момента: если генное редактирование окажется безопасным и эффективным при редком заболевании, для него впервые откроется путь к применению для гораздо более широкого круга показаний. Представьте, что можно будет удалить этот ген у всех людей еще до рождения и тем самым снизить смертность от инфарктов и инсультов!

Пишите мне, чтобы инвестировать в подобные истории