Новые данные AAV терапии для Дюшенна
В январе Sarepta Therapeutics опубликовала ранние данные третьего года по Elevidys — AAV-терапии для Дюшенна. Это то самое исследование у мальчиков 4–7 лет, где через год статистической значимости не было, но терапию все равно одобрили.
Теперь эффект стал заметнее. После первого года группы поменяли местами: бывшее плацебо получило терапию, а леченные — инъекцию без активного препарата. Полноценной плацебо-группы больше нет, сравнение идёт с внешними контролями.
На третьем году показали значимую разницу по NSAA (это оценка за 17 тестов вроде "стоять самостоятельно" или "встать со стула"), времени прохождения 10 м и времени подъёма с пола. Теперь видно, насколько быстрее состояние детей ухудшается без лечения. Оказывается, разница проявляется именно тогда, когда естественное течение болезни начинает «разводить» группы. Хотя это не "излечение", это все равно важно для качества жизни пациентов.
В январе Sarepta Therapeutics опубликовала ранние данные третьего года по Elevidys — AAV-терапии для Дюшенна. Это то самое исследование у мальчиков 4–7 лет, где через год статистической значимости не было, но терапию все равно одобрили.
Теперь эффект стал заметнее. После первого года группы поменяли местами: бывшее плацебо получило терапию, а леченные — инъекцию без активного препарата. Полноценной плацебо-группы больше нет, сравнение идёт с внешними контролями.
На третьем году показали значимую разницу по NSAA (это оценка за 17 тестов вроде "стоять самостоятельно" или "встать со стула"), времени прохождения 10 м и времени подъёма с пола. Теперь видно, насколько быстрее состояние детей ухудшается без лечения. Оказывается, разница проявляется именно тогда, когда естественное течение болезни начинает «разводить» группы. Хотя это не "излечение", это все равно важно для качества жизни пациентов.