#гепатит #вирусы
Экспериментальная терапия дает надежду на излечение гепатита B
Исследователи из компании nChroma Bio, опубликовавшие статью в журнале Nature Biomedical Engineering, разработали экспериментальную терапию CRMA-1001, которая способна эпигенетически (без изменения структуры ДНК) выключать гены вируса гепатита B. Хронический гепатит B — это длительное заболевание печени, вызываемое вирусом гепатита B, которым заражено около 240 миллионов человек в мире. Существующие противовирусные препараты лишь контролируют вирус, но не излечивают, и их приходится принимать пожизненно.
CRMA-1001 представляет собой микроскопическую доставляющую частицу: она содержит нацеливающую РНК (короткую молекулу, которая находит нужный участок вирусной ДНК) и инструкции для синтеза белка-глушителя, упакованные в защитные липидные пузырьки (жировые оболочки). Частица проникает в клетки печени, находит ДНК вируса и прикрепляет к ней метильные группы — химические метки, действующие как «выключатель». В результате вирусные гены перестают работать, но сама ДНК не разрезается и не изменяется. В культурах человеческих клеток печени терапия снизила уровень двух вирусных белков на 98%. У мышей с ДНК вируса однократная доза уменьшила один из маркеров в крови более чем в 1000 раз, и эффект сохранялся шесть месяцев. Три ежемесячные дозы привели к тому, что через полгода после лечения у 90% животных поверхностный антиген вируса (HBsAg — белок на оболочке вируса, признак активной инфекции) и вирусная ДНК в крови не обнаруживались.
Проверяя, сможет ли терапия достигать печени в организме, близком к человеческому, учёные ввели её здоровым обезьянам. Препарат в основном накапливался в печени, как и задумано, и вызывал лишь временное повышение уровня печёночных ферментов (белков, указывающих на нагрузку на печень) при самой высокой повторной дозе. В неинфицированных клетках печени человека не выявили непреднамеренных изменений в работе других генов. Авторы предупреждают, что ни одна из существующих моделей на животных не воспроизводит полностью течение гепатита B у человека, поэтому результаты требуют осторожной интерпретации.
Тем не менее исследователи считают, что полученные данные поддерживают начало клинической разработки CRMA-1001 для людей. Если дальнейшие испытания подтвердят безопасность и эффективность, эта терапия может стать первым способом избавиться от хронического гепатита B без пожизненного приёма лекарств.
Экспериментальная терапия дает надежду на излечение гепатита B
Исследователи из компании nChroma Bio, опубликовавшие статью в журнале Nature Biomedical Engineering, разработали экспериментальную терапию CRMA-1001, которая способна эпигенетически (без изменения структуры ДНК) выключать гены вируса гепатита B. Хронический гепатит B — это длительное заболевание печени, вызываемое вирусом гепатита B, которым заражено около 240 миллионов человек в мире. Существующие противовирусные препараты лишь контролируют вирус, но не излечивают, и их приходится принимать пожизненно.
CRMA-1001 представляет собой микроскопическую доставляющую частицу: она содержит нацеливающую РНК (короткую молекулу, которая находит нужный участок вирусной ДНК) и инструкции для синтеза белка-глушителя, упакованные в защитные липидные пузырьки (жировые оболочки). Частица проникает в клетки печени, находит ДНК вируса и прикрепляет к ней метильные группы — химические метки, действующие как «выключатель». В результате вирусные гены перестают работать, но сама ДНК не разрезается и не изменяется. В культурах человеческих клеток печени терапия снизила уровень двух вирусных белков на 98%. У мышей с ДНК вируса однократная доза уменьшила один из маркеров в крови более чем в 1000 раз, и эффект сохранялся шесть месяцев. Три ежемесячные дозы привели к тому, что через полгода после лечения у 90% животных поверхностный антиген вируса (HBsAg — белок на оболочке вируса, признак активной инфекции) и вирусная ДНК в крови не обнаруживались.
Проверяя, сможет ли терапия достигать печени в организме, близком к человеческому, учёные ввели её здоровым обезьянам. Препарат в основном накапливался в печени, как и задумано, и вызывал лишь временное повышение уровня печёночных ферментов (белков, указывающих на нагрузку на печень) при самой высокой повторной дозе. В неинфицированных клетках печени человека не выявили непреднамеренных изменений в работе других генов. Авторы предупреждают, что ни одна из существующих моделей на животных не воспроизводит полностью течение гепатита B у человека, поэтому результаты требуют осторожной интерпретации.
Тем не менее исследователи считают, что полученные данные поддерживают начало клинической разработки CRMA-1001 для людей. Если дальнейшие испытания подтвердят безопасность и эффективность, эта терапия может стать первым способом избавиться от хронического гепатита B без пожизненного приёма лекарств.