Ученые впервые применили у человека препарат, созданный специально под мутацию, которая вызывает боковой амиотрофический склероз (БАС). Через год после начала лечения у пациента улучшились двигательные функции, а уровень одного из маркеров повреждения нейронов вернулся к норме. Исследователи надеются, что подход поможет создавать препараты и для других редких генетических форм заболевания.

Как развивается БАС и как ученым удалось «настроить» препарат на конкретную мутацию — рассказываем в нашей новой статье 💊